Tratamientos celulares y génicos podrían ser una esperanza contra el Parkinson

La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más frecuente que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Actualmente no hay disponible ningún tratamiento que logre restaurar la función neurológica de los pacientes que la padecen, pero hay estudios – actualmente en Fase I - que podrían brindar soluciones innovadoras para mejorar su calidad de vida y hasta revertir la enfermedad.

Los últimos avances se basan en tratamientos celulares y génicos que ofrecen soluciones únicas e innovadoras. Por primera vez, las terapias celulares y génicas ofrecen la posibilidad de abordar la causa principal de la enfermedad, brindando opciones para afecciones consideradas intratables o donde el estándar actual de atención solo trata los síntomas en diferentes grados. La terapia celular implica la transferencia de auténticas neuronas dopaminérgicas con el objetivo de recuperar el funcionamiento de las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora.
 
Uno de los laboratorios que se encuentra trabajando en este tratamiento es BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica y subsidiaria de Bayer AG, que en estos días anunció que administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de fase I.

Otra empresa que va en la búsqueda de tratamientos innovadores es, Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) - de propiedad absoluta de Bayer - que está evaluando en un estudio clínico, un tratamiento génico utilizando un virus adenoasociado (AAV) que también tiene como objetivo proporcionar tratamiento avanzado para el Parkinson. Este programa actualmente está reclutando y evaluando pacientes en un estudio clínico de fase Ib. en curso.

“ Las terapias celulares y génicas son una innovación en el cuidado de la salud. El objetivo en Bayer es estar a la vanguardia de esta revolución en la ciencia. Así, avanzar en el establecimiento de una unidad de terapia génica y celular que pueda estar a la cabeza de la ciencia más revolucionaria, contribuyendo desde la innovación médica a prevenir o incluso curar enfermedades causadas por defectos genéticos y así mejorar la calidad de vida de los pacientes”, señaló Héctor Miranda, Director Médico Pharma en Bayer Cono Sur.

Por su parte, Wolfram Carius, jefe de tratamiento celular y génico de Bayer global, destacó que
“el potencial de los candidatos clínicos de BlueRock y AskBio para tratar la enfermedad de Parkinson podría ser inmenso”. “Por primera vez, podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica no cubierta. El inicio de los estudios clínicos representa el comienzo de una opción de tratamiento verdaderamente revolucionaria para mejorar drásticamente la vida de los pacientes”, cerró.

Ambos tratamientos son innovadores y enfocan a la enfermedad en su causa raíz, ya que la medicina celular y génica tiene como objetivo ir más allá de los tratamientos sintomáticos.
A través de la unidad de terapia génica y celular, Bayer consolida aún más su liderazgo emergente a través de su propósito “ciencia para una vida mejor”, dando un paso transformador para buscar soluciones con foco en las nuevas necesidades de los pacientes.